La conduzione degli studi clinici presenta diverse sfide per i ricercatori ed è soggetta a variabili non sempre facili da prevedere e gestire. In particolare, un basso livello di reclutamento è la principale causa di interruzione delle sperimentazioni: l’80% degli studi non raggiunge l’arruolamento a causa della lentezza dei processi e dell’impossibilità di trovare un numero di pazienti sufficienti che rispecchino i criteri di inclusione; inoltre, circa il 30% dei pazienti abbandona la sperimentazione poco prima o durante lo studio.
Sponsor, sperimentatori e fornitori di servizi stanno cercando nuovi modi per organizzare ed eseguire gli studi clinici approfittando dei recenti progressi tecnologici e digitali della medicina. Secondo un’indagine della Tufts University School of Medicine di Boston, gli sponsor e le Contract Research Organization già utilizzano, in media, 6 applicazioni digitali per gestire uno studio clinico. Tra queste, vi sono app per:
- la compilazione del consenso informato elettronico (eConsent)
- l’archiviazione elettronica dei documenti dello studio
- la compilazione di questionari/diari elettronici da parte dei pazienti
- la valutazione dei risultati clinici
- la creazione di dati tramite dispositivi indossabili, sensori, ecc.
Da ciò si può evincere che le modalità di esecuzione degli studi clinici stanno cambiando tramite nuovi modelli decentralizzati e ibridi.
Gli studi decentralizzati e ibridi
A differenza degli studi clinici tradizionali, gli studi decentralizzati (DCT) e ibridi utilizzano strumenti digitali o tecnologici per il reclutamento, l’organizzazione, l’esecuzione e il monitoraggio dei pazienti da remoto. Mentre gli studi decentralizzati sono condotti totalmente tramite gli strumenti appena menzionati, quelli ibridi li utilizzano in una o più fasi dello studio essendo parzialmente condotti presso i centri clinici.
I primi tentativi di identificare gli elementi che potessero modernizzare gli studi clinici tramite componenti decentralizzati risale al 2007, ma è il 2011 l’anno in cui è stato condotto il primo studio interamente basato sul web: REMOTE (Research on Electronic Monitoring of Overactive Bladder Treatment Experience). REMOTE è stato promosso da Pfizer e prevedeva l’uso di internet, questionari online, diari elettronici e altri strumenti per reclutare i pazienti e condurre lo studio da remoto.
Successivamente, la pandemia COVID-19 ha dato un impulso significativo alla decentralizzazione degli studi clinici, portando a un incremento considerevole di DCT e studi ibridi. A confermare questo fenomeno, per il 2022 si prevede un numero record di sperimentazioni farmaceutiche con elementi decentralizzati (circa 1.300); numero destinato ad aumentare esponenzialmente fino a 6.000 entro il 2026.
Benefici e prospettive future
- Qual è il valore aggiunto di DCT e studi ibridi?
I DCT e gli studi ibridi conferiscono un notevole valore aggiunto alla ricerca clinica e ai pazienti perché non solo migliorano il rapporto costo-efficacia delle indagini cliniche, ma aumentano il volume di dati raccolti e riducono lo stress legato alla presenza fisica presso una struttura. Inoltre, l’eliminazione delle barriere logistiche garantisce un ampliamento del bacino di pazienti da cui attingere i potenziali partecipanti allo studio, includendo popolazioni svantaggiate dal punto di vista economico, geografico e logistico.
- Come esprimere il pieno potenziale dei DCT e degli studi ibridi?
Il processo di trasformazione e digitalizzazione delle sperimentazioni cliniche dovrà confrontarsi con nuove sfide riguardanti la privacy, la sicurezza e la coerenza scientifica degli output derivanti dagli strumenti decentralizzati. Ad oggi, molti sviluppatori di tecnologie e strumenti digitali non conoscono adeguatamente gli aspetti fondamentali delle sperimentazioni cliniche, mentre i ricercatori non hanno le competenze necessarie per comprendere tutte le implicazioni associate agli studi con elementi decentralizzati. I gruppi di ricerca, quindi, dovranno includere tra i propri collaboratori esperti analisti e informatici che si occupino dello sviluppo tecnologico e della raccolta, analisi, sicurezza, privacy ecc.
- Gli studi clinici del futuro saranno tutti decentralizzati o ibridi?
Determinare se e quanto sia possibile la decentralizzazione dipenderà dall’area terapeutica, dalla popolazione di pazienti e dagli obiettivi dello studio. La maggior parte degli studi del futuro probabilmente sarà ibrida, con componenti tradizionali e decentralizzati.
Bibliografia
Applied Clinical Trials website. https://www.appliedclinicaltrialsonline.com/view/patient-recruitment-goes-high-tech.
Deloitte. 2022 Global Life Sciences Outlook Digitalization at scale: Delivering on the promise of science.
ObvioHealth website. https://www.obviohealth.com/decentralized-clinical-trials.
Passoni Editore. Decentralized Clinical Trials: experience and examples. Tendenze nuove – Special Issue 2/2022.
