Andare oltre la "zona grigia" delle Digital Therapeutics

Le Digital Therapeutics (DTx) hanno il potenziale di rivoluzionare la medicina moderna, migliorando l’accesso a trattamenti personalizzati e validati clinicamente. In quanto tali, le DTx si sono dimostrate promettenti per un ampio spettro di condizioni mediche che vanno dalla salute mentale alla gestione di patologie come il diabete e la sindrome dell’intestino irritabile.

Dato il loro potenziale rivoluzionario, questi prodotti digitali stanno assumendo modalità di utilizzo che li avvicinano sempre di più ai dispositivi medici e ai farmaci. Esiste, tuttavia, una “zona grigia” in termini legislativi e di regolamentazione che bisogna analizzare approfonditamente prima di poter collocare le DTx tra le alternative terapeutiche disponibili per una gestione ottimale della salute.

Gli enti normativi e di sanità pubblica stanno cercando di capire cosa fare precisamente con questi nuovi strumenti. Per esempio, cosa sono esattamente? Devono essere considerati come prodotti farmaceutici o dispositivi medici da un punto di vista legale? Inoltre, non esiste una nomenclatura comune né linee guida globali che creino un percorso definito per lo sviluppo di tali soluzioni.

Come possiamo andare oltre la zona grigia delle DTx? In realtà, in alcuni paesi, sta già accadendo. Vediamo come.

United States

Le DTx possono richiedere l’autorizzazione della Food and Drug Administration (FDA) come Software as Medical Device (SaMD) e sono sottoposte a test e verifiche cliniche analogamente ai dispositivi medici tradizionali. Diverse DTx sono già state autorizzate dalla FDA o sono attualmente nell’iter approvativo.

Sono richiesti studi clinici randomizzati (Randomized Controlled Trials – RCT), che forniscano indicazioni circa:

• le condizioni di controllo e le modalità di conduzione degli studi per la generazione delle evidenze cliniche
• i processi di validazione scientifica, analitica, tecnica e clinica
• le modalità con cui generare dati real world e di aggiornamento post-marketing

Inoltre, l’FDA sta sperimentando un programma di pre-certificazione che mira a fornire un nuovo approccio alla regolamentazione dei SaMD, tra cui una risposta iniziale più rapida, un monitoraggio continuo e una raccolta di dati finalizzata a supportare questi prodotti in continua evoluzione.

UK

Il Servizio Sanitario Nazionale (NHS) del Regno Unito ha lanciato nel febbraio 2021 i suoi Criteri di Valutazione della Tecnologia Digitale (DTAC) che comprendono criteri di sicurezza, protezione dei dati, garanzia tecnica, interoperabilità e usabilità.

Nello specifico, i DTAC sono costituiti da cinque componenti fondamentali, che forniscono indicazioni circa il contesto necessario per sviluppare il prodotto e supportare le evidenze, i criteri di valutazione fondamentali e i principi chiave di usabilità e accessibilità.

Unione Europea

Nel prossimo futuro, un numero maggiore di nuove DTx potrebbe ottenere l’accesso al mercato. Diversi stakeholder sono interessati a questi prodotti e stanno lavorando con gli enti legislativi e regolatori per permetterne l’accesso nei sistemi sanitari. Un caso virtuoso è rappresentato dai Digitale Gesundheitsanwendungen (DiGA) in Germania.

Un DiGA è un dispositivo medico di classe I o IIa che:

• si basa su tecnologie digitali
• ha un obiettivo medico che deve essere raggiunto attraverso le principali funzioni del prodotto
• supporta il riconoscimento, il monitoraggio, il trattamento, la riduzione dei sintomi relativi a patologie, lesioni o disabilità
• non serve alla prevenzione primaria
• è utilizzato solo dal paziente o dal paziente e dall’operatore sanitario

Per ottenere un’approvazione DiGA definitiva – e la rimborsabilità del prodotto dal sistema sanitario tedesco – è necessario condurre un RCT. I produttori che non hanno ancora condotto uno studio adeguato possono richiedere l’inserimento provvisorio. Solo un RCT che dimostra l’efficacia della DTx, non oltre 12 mesi dall’inserimento provvisorio, permettere un’approvazione definitiva.

Superare la “zona grigia” è possibile

Gli RCT sono considerati il “gold standard” per valutare gli interventi terapeutici e sono necessari per dimostrare la validità clinica di una DTx. Un RCT è uno studio che assegna in modo casuale i partecipanti a un gruppo sperimentale o a un gruppo di controllo. Nei casi più semplici, il gruppo sperimentale riceve il nuovo trattamento e quello di controllo la terapia standard.

Poiché le DTx spesso traducono terapie convenzionali in digitale, e date la loro indiretta vicinanza ai dispositivi medici e ai farmaci, bisogna trovare un approccio unificato per condurre un RCT che tenga conto delle condizioni di controllo – che spesso non possono essere adattate facilmente da quelle utilizzate per i farmaci o per i dispositivi medici – e delle modalità attraverso cui generare le prove necessarie a sostenere un’eventuale autorizzazione normativa.

Le terapie digitali diventeranno probabilmente un elemento fondamentale per la gestione della salute. Tuttavia, dato il ritmo massiccio e crescente del cambiamento tecnologico e la natura stessa delle DTx, le agenzie governative stanno recuperando terreno per definire i percorsi normativi più adatti. Nel frattempo, gli sviluppatori devono prendere iniziativa per garantire che i loro prodotti siano etici, sicuri e che funzionino bene.

Autoregolandosi, mettendo il paziente al centro e coinvolgendo medici e operatori sanitari nella progettazione e nella supervisione, sarà possibile utilizzare il pieno potenziale delle DTx.