Le Digital Therapeutics (DTx) offrono numerosi benefici nella gestione terapeutica di diverse patologie e nel supporto quotidiano dei pazienti. Nonostante i notevoli progressi, vi sono alcuni punti da chiarire per facilitare un ingresso appropriato di queste soluzioni nei sistemi sanitari nazionali. Ad oggi, non vi sono percorsi omogenei per l’ingresso nel mercato delle DTx, se non in Germania con la Digital Healthcare Act (DiGA): il percorso “Fast-Track” che stabilisce l’accesso al mercato, con rimborsabilità temporanea o permanente, per le DTx che soddisfino i criteri di definizione di dispositivi medici a basso rischio e che siano utilizzate principalmente dai pazienti.
Solo 17 delle 50 soluzioni entrate nel percorso DiGA dal 2019 hanno ottenuto, ad oggi, una rimborsabilità permanente.
Come mai vi sono ancora delle “barriere” che impediscono una vera diffusione delle DTx nei sistemi sanitari nazionali? Ebbene, sia i traguardi ottenuti fino ad oggi che le sfide che devono essere ancora superate hanno un unico comune denominatore: i dati. Bisogna fare molta attenzione a come si raccolgono e utilizzano i dati e a come si definiscono le modalità che ne assicurino incontrovertibilmente la qualità e le modalità di utilizzo.
Qualità e modalità di utilizzo dei dati
Spesso i dati ottenuti dalle soluzioni digitali presentano problemi di accuratezza e completezza. Inoltre, la capacità di utilizzarli in modo efficace e significativo si è dimostrata difficile e sfuggente.
Recenti studi hanno delineato sei dimensioni che influenzano la qualità dei dati nell’ambito della salute digitale: coerenza, accessibilità, completezza, accuratezza, validità contestuale e rilevanza. Alcune di queste dimensioni – come la coerenza, la completezza e l’accuratezza – sono quelle maggiormente considerate e rappresentate nella letteratura scientifica. In confronto, è stata prestata un’attenzione limitata alle dimensioni dell’accessibilità, della rilevanza e della validità contestuale.
Vi è, quindi, una disomogeneità nel considerare i parametri che garantiscano la qualità dei dati, ciò potrebbe generare ulteriori problematiche che ne inficino un uso appropriato. Per implementare la qualità dei dati, fondamentale per la creazione di una DTx, ricercatori e sviluppatori dovrebbero:
- Prestare la stessa attenzione a tutte le dimensioni che influiscono sulla qualità dei dati.
- Cercare di valutare empiricamente la relazione tra qualità dei dati e outcome utilizzando studi appropriati che dimostrino l’efficacia e l’appropriatezza delle DTx.
- Identificare le cause dei problemi di qualità dei dati in relazione alla specifica DTx.
- Sviluppare interventi per mitigare o prevenirne problematiche che potrebbero influenzare negativamente la qualità dei dati.
Studi clinici e real-world evidence: la natura dei dati
Tutte le DTx che attualmente godono di un rimborso permanente da DiGA hanno fornito dati provenienti da studi clinici randomizzati (RCT). Tuttavia, dati di real-world evidence (RWE) o comunque ottenuti al di fuori del contesto degli RCT tradizionali, rappresentano un’enorme opportunità, ma non ancora sfruttata appieno. Nel caso del percorso Fast-Track tedesco, gli approcci non RCT alla generazione di evidenze sono inequivocabilmente sanciti dall’ente regolatorio, ma sono stati raramente utilizzati. Ciò potrebbe essere dovuto, in parte, ai rischi reali o percepiti di incertezza normativa e qualitativa nel perseguire tali approcci.
È incoraggiante notare che le posizioni normative si stanno evolvendo per sostenere approcci RWE di alta qualità. Di cosa c’è bisogno per definire la natura dei dati e utilizzarli propriamente per un ingresso delle DTx nei sistemi sanitari?
- Adozione di strumenti digitali per corroborare la qualità e validità dei RWE nei casi in cui l’esecuzione di un RCT non sia fattibile.
- Definizione dei dati mancanti ed utilizzo di pratiche per la loro gestione e comprensione.
- Selezione e definizione di endpoint clinici e non clinici.
- Definizioni adeguate dei gruppi di controllo negli studi clinici.
- Identificazione di misure finalizzate a rendere i dati ripetibili e trasferibili in base alla popolazione target.
I dati nella prossima generazione di DTx
Al di là della scienza dei dati, l’innovazione negli approcci metodologici per implementare il rigore dello sviluppo della prossima generazione di DTx richiede l’azione di tutti gli stakeholder. I leader del settore devono approcciarsi alla generazione di evidenze con metodo e trasparenza, rispettando i più alti standard possibili.
Allo stesso tempo, le autorità regolatorie e gli altri enti pubblici devono continuare a dare prova di leadership e comunicare più chiaramente con le aziende produttrici e i ricercatori.
Bibliografia
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