Nel 2017, a livello mondiale, se ne sono registrati 14 milioni in più rispetto al precedente, ma nel 2030 l’aumento annuale sarà di circa 21,7 milioni (Dati diffusi dall’Associazione World Cancer Day). Parliamo di cancro. In Europa, ogni anno viene diagnosticato un tumore a oltre tre milioni di cittadini europei e oltre 1 milione ne muore. In occasione dello European Cancer Congress 2017 tenutosi ad Amsterdam, la European Cancer Patient Coalition (ECPC), la più ampia associazione europea di ammalati di tumore, motore di molteplici iniziative di networking e di ricerca finalizzate a garantire un accesso equo e tempestivo alle migliori terapie possibili a tutti i pazienti, ha diffuso un Libro Bianco sul valore dell’innovazione in oncologia (The value of Innovation in Oncology). Il documento presenta i fattori che complicano l’introduzione di tecnologie innovative nella cura al cancro e fornisce raccomandazioni ai policy maker su come incrementare il coinvolgimento dei pazienti nel processo decisionale.
I limiti sistemici individuati dall’ECPC sono rappresentati da:
- una quota dedicata della spesa sanitaria troppo bassa, se rapportata al forte impatto economico della malattia sui sistemi nazionali;
- l’elevato costo delle terapie innovative;
- complessi iter normativi e di rimborso;
- mancanza di contesti abilitanti;
- un coinvolgimento limitato degli ammalati nel processo decisionale.
Ai pazienti europei non viene sufficientemente garantita la possibilità di accedere a terapie innovative che potrebbero salvare le loro vite, questa è la dichiarazione portante del documento dell’ECPC, che segnala 4 aree su cui si può lavorare per invertire la rotta.
1. Sviluppo e approvazione di nuovi medicinali
Gli studi clinici rappresentano, per molti pazienti, l’unica opportunità di accedere a terapie innovative. Per tale motivo, la Commissione Europea dovrebbe incrementarne la trasparenza, pubblicandone tutti i risultati, e sostenere maggiormente gli sforzi indipendenti (di università, centri di ricerca, associazioni) per elaborare un database europeo sui clinical trial oncologici e aiutare i pazienti a identificarli e ad accedervi.
Inoltre, il quadro normativo europeo non è ottimale per molte delle terapie innovative, come la medicina personalizzata e le cure dei tumori rari. L’ECPC richiede alla Commissione Europea di imprimere maggiore velocità al processo di approvazione per i “bisogni non soddisfatti” (unmet needs) e all’EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) di aumentare la trasparenza e il coinvolgimento di tutti gli stakeholder nello sviluppo di modelli fast-track di approvazione, che includano anche gli adaptive pathways [1].
Viene altresì richiesta alla Commissione una vigilanza maggiore sull’implementazione, da parte degli Stati membri, della Direttiva sulla Trasparenza (89/105/EEC), che stabilisce un limite di massimo 180 giorni entro il quale essi sono tenuti a comunicare le decisioni prese in materia di procedure di rimborso e determinazione dei prezzi dei nuovi medicinali approvati dall’EMA.
L’impatto sulla qualità della vita rappresenta, per l’ECPC, un altro punto cardine nella valutazione di terapie innovative e a tal fine si consiglia vivamente di inserire tale fattore quale endpoint obbligatorio per tutte le fasi 2 e 3 degli studi clinici in campo oncologico.
2. Valutazione delle tecnologie sanitarie
L’Health Technology Assesment (HTA) consiste in un approccio multidisciplinare (medico, socio-economico ed etico) alla valutazione dell’uso di determinate tecnologie in ambito sanitario. Spesso viene utilizzato per determinare il pricing e le procedure di rimborso e ha la capacità di promuovere innovazioni che garantiscano migliori risultati sui pazienti e sulla società. Il White Paper auspica una maggiore armonizzazione, a livello europeo, dell’HTA, spingendo anche per un coinvolgimento formale e periodico dei pazienti e di loro rappresentanze nei processi di valutazione a livello comunitario e nazionale.
3. La regolamentazione dei prezzi dei farmaci
Tenendo debitamente in conto l’armonizzazione dell’HTA e il recepimento della Direttiva sulla Trasparenza, è indubbio che il fattore più incisivo in tema di sostenibilità delle nuove terapie per il cancro sia determinato dalla situazione economico-finanziaria dei singoli Stati membri, che dovrebbero collaborare maggiormente su approcci innovativi per condividere le informazioni, migliorare la trasparenza, per definire metodologie condivise di negoziazione dei prezzi e di coinvolgimento del settore pubblico. L’UE e gli Stati membri dovrebbero seriamente prendere in considerazione l’uso di modelli di sviluppo e finanziari differenziati per le terapie tumorali.
4. Registro dei tumori
I registri nazionali sui tumori fornisco indicazioni importanti sull’efficacia di terapie innovative, sulla fornitura di servizi e sulla qualità della cura. Tuttavia, tali benefici vengono ridimensionati notevolmente quando ci si confronta con un quadro disomogeneo degli Stati membri dell’UE in tema di raccolta e qualità delle cartelle cliniche elettroniche, limiti sulla condivisione dei dati e supporto frammentario o mancanza di fondi dedicati.
Nuove opportunità: eHealth e mHealth
Dopo aver proposto un’attenta disamina dei fattori che ostacolano l’implementazione di tecnologie innovative nella lotta ai tumori, il White Paper curato dall’ECPC apre agli scenari che eHealth e mHealth possono delineare in oncologia. Vengono fortemente auspicati la realizzazione di una robusta infrastruttura europea per l’eHealth e lo sviluppo di strumenti di mobile health come vettori di crescita dei sistemi sanitari, in termini di efficacia e sostenibilità dei costi.
L’infrastruttura eHealth dovrebbe trovare le sue fondamenta:
- in modelli “pay for outcome” (pagamento in base al risultato ottenuto, non al prodotto) che traggano forza da sistemi di informazioni affidabili, basati su strumenti e standard condivisi;
- in una maggiore consapevolezza, sia da parte dei medici che dei pazienti, delle potenzialità dell’eHealth e dell’ICT in generale
- nei casi di successo (studi clinici e approvazioni rapide di ingresso sul mercato) in cui sistemi eHealth per la raccolta e l’organizzazione di un notevole quantità di dati abbiano giocato un ruolo chiave.
I vantaggi di tale infrastruttura sarebbero molteplici:
- una crescente efficienza, accompagnando il malato, con la serie di dati e informazioni che lo caratterizzano, attraverso il percorso della cura, tracciando un quadro chiaro e omogeneo a cui il personale coinvolto può accedere;
- maggiore sostenibilità dei costi, permettendo una migliore allocazione di fondi scarsi;
- capacità di valutazione dei sistemi sanitari: i sistemi eHealth, infatti, sposano il paradigma per cui l’industria dei dispositivi medici e le grandi aziende farmaceutiche vanno pagate in base al risultato ottenuto su una popolazione di riferimento e non per il prodotto in sé.
In altre parole, l’implementazione di sistemi eHealth, permetterebbe di sostituire il classico modello di pagamento basato sul prodotto con quello incentrato sul servizio.
Sostenibilità dell’innovazione in oncologia e limiti strutturali del sistema
Lo scenario ottimistico viene a scontrarsi con dei limiti strutturali, principalmente legati alle difficoltà di garantire interoperabilità dei sistemi e di progettare modelli innovativi di pagamento. Se il ruolo della Commissione Europea potrebbe essere quello di promuovere, sviluppare e implementare specifici standard eHealth per trovare una minima base di armonizzazione nell’utilizzo di soluzioni ad hoc, gli Stati membri potrebbero attivare progetti di ricerca collaborativi per raccogliere dati a conforto della tesi sulla bontà del rapporto costi/benefici connessi.
La declinazione dei sistemi eHealth su dispositivi portatili viene identificata come mHealth, le cui tecnologie promettono di agevolare l’impiego di modelli sanitari innovati e integrati, che rafforzano il ruolo del paziente, impattando positivamente sulla sua esperienza e sui risultati associati. Tutto ciò, ovviamente, a condizione che ve ne sia un utilizzo diffuso e, soprattutto, radicato nella routine quotidiana, nelle varie fasi della cura.
L’appeal esercitato dal mHealth sul mercato è chiaramente forte, considerati gli andamenti delle app dedicate sulle piattaforme iOS e Android. Tuttavia, il salto definitivo è ostacolato dalla persistenza di una zona grigia che insiste tra la legislazione a livello comunitario e quelle degli Stati membri, non uniformi rispetto al rapporto sicurezza del paziente/tutela della privacy, terreno dove si gioca il futuro del mHealth.
Per questa ragione, nel suo libro bianco, l’associazione propone alla Commissione Europea e a tutti gli stakeholder coinvolti nella predisposizione del Codice di Condotta sulla privacy per applicazioni mobile health di farsi garanti del suo rispetto e della sua validità, e suggerisce che, sul fronte pazienti, il consenso venga richiesto mediante una semplice dichiarazione, priva di tecnicismi. Il paziente dovrà essere al centro della progettazione delle app e queste dovranno fornire informazioni corrette, estratte da fonti affidabili, che potrebbero essere verificate attraverso la collaborazione con società mediche. Ciononostante, va riconosciuto che vi è ancora molta strada da fare a livello nazionale per la valutazione e le procedure di rimborso delle innovazioni in ambito digital health.
Le dinamiche che determineranno i futuri sviluppi in tema di terapie tumorali innovative sono, come abbiamo potuto constatare, molteplici e multilivello, con responsabilità condivise tra Commissione Europea e Stati membri. L’ECPC, però, ci ricorda che alla base di ogni scelta vi devono essere i pazienti e che integrare un approccio orientato al paziente nei sistemi normativi e sanitari potrebbe realmente stimolare un livello di innovazione ottimale.
