Le malattie rare colpiscono milioni di persone nel mondo, ma spesso significano diagnosi tardive, poche opzioni terapeutiche e informazioni limitate. Dopo Frontiers Health Italia 2025, abbiamo incontrato Alessandra Vignoli, VP Rare Disease Mediterranean Cluster and Global Portfolio Strategy AIM di Chiesi Group, per capire come l’azienda stia trasformando questa sfida in opportunità.
Una Missione Chiara: Migliorare la Vita dei Pazienti con Malattie Rare
Chiesi Global Rare Diseases nasce con l’obiettivo di migliorare la vita delle persone affette da patologie rare attraverso ricerca scientifica, sviluppo terapeutico e tecnologie digitali. L’impegno è concreto: il 25% dei ricavi viene reinvestito in R&D per sviluppare terapie innovative, spesso la prima risposta disponibile per patologie rare e ultra-rare.
Oggi il portafoglio conta 10 prodotti in 12 aree terapeutiche e cresce grazie a partnership strategiche con biotech come Arbor Biotechnologies e Key2Brain, impegnate in sfide complesse come il superamento della barriera ematoencefalica nelle malattie da accumulo lisosomiale.
Tecnologie digitali e AI: acceleratori di cambiamento
Le tecnologie digitali sono al centro della strategia di Chiesi per trasformare i percorsi di cura. L’azienda promuove iniziative europee per integrare soluzioni digitali nelle malattie rare, favorendo un approccio multi-stakeholder.
L’intelligenza artificiale (AI) è un abilitatore chiave: dalla diagnosi precoce all’ottimizzazione degli studi clinici, fino alla personalizzazione dei trattamenti. Tutto con un approccio etico e trasparente, in collaborazione con centri di ricerca e startup tecnologiche.
Un Ecosistema Collaborativo per Creare Valore
Affrontare le malattie rare richiede un ecosistema integrato: competenze scientifiche e cliniche, il contributo delle associazioni pazienti per ascolto attivo, istituzioni per un contesto regolatorio favorevole e startup per accelerare l’innovazione. Solo così si genera un impatto duraturo e sostenibile.
Le priorità per il futuro: accesso equo ed empowerment
Guardando avanti, Chiesi investe in ricerca e sviluppo e sostiene progetti indipendenti come il grant Find for Rare, dedicato alla comunità scientifica. Innovazione significa anche cura più vicina al paziente: dispositivi medici, modelli di trattamento domiciliare e strumenti digitali per favorire autonomia.
Un esempio concreto è l’app per la comunità dell’Epidermolisi Bollosa, che aiuta i pazienti a monitorare la patologia e gestire il trattamento in modo consapevole.
Il futuro delle malattie rare si costruisce oggi, con ricerca, tecnologia e collaborazione.
Chiesi Group vuole essere protagonista di questo cambiamento, creando soluzioni innovative e sostenibili per migliorare la vita dei pazienti.
